Thử nghiệm lâm sàng cho thấy liệu pháp tế bào gốc có thể thay thế hoàn toàn việc sử dụng insulin ở bệnh nhân tiểu đường type 1. Mười trong số mười hai bệnh nhân đã ngừng dùng insulin chỉ sau một năm điều trị. (Nguồn: pixabay.com)
(Massachusetts, ngày 23 tháng 6, Sciencealert) – Một liệu pháp tế bào gốc mới vừa mang lại hy vọng cho 8.4 triệu người mắc bệnh tiểu đường type 1 trên toàn thế giới, sau khi kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy phần lớn bệnh nhân đã không còn cần đến insulin chỉ sau một năm điều trị.
Trong cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 và 2, mười hai tình nguyện viên mắc bệnh tiểu đường type 1 nghiêm trọng đã được truyền tế bào đảo tụy (islet cells) nhân tạo. Sau 12 tháng, mười người trong số họ đã hoàn toàn ngừng sử dụng insulin, còn hai người còn lại cũng có những cải thiện đáng kể.
Tiểu đường là một bệnh tự miễn dịch, trong đó hệ thống miễn dịch tấn công nhầm vào các tế bào sản xuất insulin của cơ thể. Những người bị tiểu đường type 1 buộc phải sống phụ thuộc vào việc chích insulin mỗi ngày để kiểm soát lượng đường huyết. Nếu lượng insulin quá thấp, đường sẽ tích tụ trong máu gây hại cho các cơ quan nội tạng; nếu insulin quá cao, bệnh nhân có thể bị hạ đường huyết, dẫn đến bất tỉnh, co giật, hôn mê hoặc thậm chí tử vong.
Tuyến tụy chứa các tế bào đảo tụy (islet cells), chịu trách nhiệm chính trong việc điều tiết insulin. Trước đây, việc cấy ghép các tế bào này từ người hiến tặng đã được thử nghiệm và cho kết quả tích cực. Nhưng phương pháp này đòi hỏi nhiều người hiến và nguồn hiến tặng rất hiếm.
Vì vậy, bác sĩ phẫu thuật Trevor Reichman thuộc Đại học Toronto cùng các cộng sự đã sử dụng tế bào đảo tụy được tạo ra từ tế bào gốc (stem cells) của người, và truyền vào cơ thể bệnh nhân qua một liệu pháp gọi là zimislecel.
Trước và sau khi được truyền zimislecel, các bệnh nhân cũng được điều trị bằng thuốc chặn miễn dịch (immunosuppressive) để ngăn cơ thể đào thải các tế bào mới được đưa vào. Kết quả là các tế bào đảo tụy nhân tạo này không chỉ sản sinh insulin bên trong cơ thể bệnh nhân, mà còn tự điều chỉnh ở mức an toàn, từ đó giúp người bệnh giảm bớt, thậm chí không còn phụ thuộc vào insulin.
“Những phát hiện này cho thấy các tế bào đảo tụy zimislecel hoạt động hiệu quả và có thể tự điều chỉnh phù hợp với nhu cầu cơ thể,” nhóm nghiên cứu khẳng định trong bài viết công bố trên NEJM.
Một số bệnh nhân gặp hiệu ứng phụ từ mức độ nhẹ đến trung bình, chủ yếu là bị giảm chức năng thận và giảm số lượng tế bào miễn dịch (đều liên quan đến liệu pháp chặn miễn dịch).
Đáng tiếc là có hai người tham gia đã qua đời trong quá trình thử nghiệm; một người do bị nhiễm trùng phát sinh sau phẫu thuật và người còn lại do biến chứng từ một căn bệnh khác.
Với những kết quả đầy triển vọng, quá trình thử nghiệm lâm sàng đã được tiếp tục sang giai đoạn 3.
“Dữ liệu thu thập được chứng minh rằng có thể tạo ra các tế bào đảo tụy từ tế bào gốc vạn năng một cách hiệu quả, và sử dụng chúng trong điều trị bệnh tiểu đường type 1,” bác sĩ Reichman và nhóm nghiên cứu kết luận.
Nghiên cứu mới được công bố trên Tạp chí Y học New England (NEJM).
Gửi ý kiến của bạn
